Apa itu Kolbam - Asam Kolat dan untuk Apa Kegunaannya?
Kolbam adalah obat yang mengandung zat aktif asam kolat.Asam kolat adalah 'asam empedu primer', komponen utama empedu (cairan yang diproduksi oleh hati yang membantu pencernaan lemak).
Kolbam diizinkan untuk pengobatan seumur hidup orang dewasa dan anak-anak setidaknya satu bulan usia yang tidak dapat menghasilkan jumlah yang cukup dari asam empedu primer, seperti asam kolat, karena kelainan genetik spesifik yang mengakibatkan kurangnya enzim hati berikut: sterol 27-hidroksilase, 2-metilasil-KoA racemase atau kolesterol 7Î ± -hidroksilase.
Ketika asam empedu primer hilang, tubuh memproduksi asam empedu abnormal yang dapat merusak hati, dengan risiko gagal hati yang mengancam jiwa. Gangguan ini dikenal sebagai "cacat bawaan dari sintesis asam empedu primer".
Karena jumlah pasien dengan kelainan bawaan sintesis asam empedu primer rendah, kondisi ini dianggap 'langka', dan Kolbam ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 28 Oktober 2009.
Bagaimana Kolbam digunakan?
Kolbam hanya dapat diperoleh dengan resep dan pengobatan harus dimulai dan diawasi oleh dokter spesialis penyakit yang diobati dengan Kolbam.
Kolbam tersedia dalam kapsul (50mg dan 250mg). Dosis harian diputuskan dan disesuaikan selama pengobatan berdasarkan darah (darah) dan kadar asam empedu dan fungsi hati setiap pasien. Dosis harian maksimum tidak boleh melebihi 15 mg per kilogram berat badan.
Kolbam harus diminum kira-kira pada waktu yang sama setiap hari, bersamaan dengan waktu makan. Dalam kasus anak kecil yang tidak dapat menelan kapsul, isinya dapat dicampur dengan susu formula, ASI, kentang tumbuk atau pure buah.
Untuk informasi lebih lanjut, lihat brosur paket.
Bagaimana Kolbam - Asam Kolat bekerja?
Asam kolat merupakan salah satu asam empedu primer utama yang dihasilkan oleh hati. Asam kolat yang terkandung dalam Kolbam menggantikan asam kolat yang hilang dalam tubuh pasien. Dengan cara ini, membantu mengurangi produksi asam empedu abnormal dan meningkatkan aktivitas normal empedu dalam sistem pencernaan, menghilangkan gejala gangguan.
Manfaat apa yang ditunjukkan Kolbam - Asam Kolat selama penelitian?
Kolbam dipelajari dalam satu studi utama yang melibatkan 52 pasien dengan cacat bawaan sintesis asam empedu primer, termasuk 7 pasien dengan kekurangan sterol 27-hidroksilase, 2-methylacyl-CoA racemase atau kolesterol 7Î ± -hidroksilase Parameter efikasi utama adalah perubahan empedu kadar asam dan fungsi hati sebelum dan sesudah pengobatan dengan Kolbam. Kolbam telah terbukti mengurangi jumlah asam empedu abnormal dan meningkatkan fungsi hati pada populasi umum pasien dengan cacat bawaan. Sintesis asam empedu primer, dan tren perbaikan diamati pada setiap kekurangan enzim individu, dan hasil ini sejalan dengan harapan klinis dan data dari literatur medis.
Apa risiko yang terkait dengan Kolbam - Asam Kolat?
Efek samping Kolbam biasanya ringan sampai sedang dalam tingkat keparahan dan bersifat sementara. Efek samping yang paling umum (yang dapat mempengaruhi hingga 1 dari 10 orang) adalah neuropati perifer (kerusakan saraf di tangan dan kaki), diare, mual, refluks asam (refluks asam lambung ke dalam mulut), esofagitis (radang tenggorokan). mulut), kerongkongan), penyakit kuning (kulit dan mata menguning), masalah kulit (lesi) dan malaise.
Kolbam tidak boleh digunakan dalam kombinasi dengan fenobarbital (obat untuk mengobati epilepsi).
Untuk daftar lengkap efek samping dan batasannya, lihat brosur paket.
Mengapa Kolbam - Asam Kolat telah disetujui?
Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahwa manfaat Kolbam lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikan agar disetujui untuk digunakan di UE. CHMP menyimpulkan bahwa Kolbam memiliki efek menguntungkan pada pasien dengan defisiensi hati berikut enzim: sterol 27-hidroksilase, rasemase 2-methylacyl-CoA dan kolesterol 7Î ± -hidroksilase Mengenai keamanan, efek yang tidak diinginkan muncul tidak serius dan reversibel.
Kolbam diberi wewenang dalam "keadaan luar biasa" karena tidak mungkin memperoleh informasi lengkap tentang Kolbam karena kelangkaan penyakitnya. Setiap tahun Badan Obat Eropa akan meninjau informasi baru yang tersedia dan ringkasan ini akan diperbarui sesuai dengan itu.
Informasi apa yang masih ditunggu untuk Kolbam - Cholic Acid?
Karena Kolbam telah diberi wewenang dalam keadaan luar biasa, perusahaan yang memasarkan Kolbam akan memantau manfaat dan keamanan obat terhadap daftar pasien dan memberikan pembaruan tahunan.
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Kolbam - Cholic Acid yang aman dan efektif?
Rencana manajemen risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahwa Kolbam digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rencana ini, informasi keselamatan telah ditambahkan ke ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket untuk Kolbam, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien.
Selain itu, perusahaan yang memasarkan Kolbam akan memberikan materi edukasi yang berisi informasi tentang penggunaan obat yang benar dan aman kepada semua dokter yang diharapkan meresepkannya.
Informasi lebih lanjut tentang Kolbam - Asam Kolat
Untuk informasi lebih lanjut tentang terapi Kolbam, baca brosur paket (disertakan dengan EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda.
Informasi tentang Kolbam - Cholic Acid yang dipublikasikan di halaman ini mungkin sudah kadaluwarsa atau tidak lengkap. Untuk penggunaan yang benar dari informasi ini, lihat halaman Penafian dan informasi yang berguna.
