Apa itu Orphacol - Cholic acid dan untuk apa kegunaannya?
Orphacol adalah obat yang mengandung asam kolat, zat yang ditemukan dalam empedu yang digunakan untuk mencerna lemak. Orphacol diindikasikan untuk pengobatan orang dewasa dan anak-anak dari usia satu bulan yang tidak dapat memproduksi empedu karena "kelainan genetik. Digunakan pada pasien yang tidak memiliki cukup jumlah dua enzim hati spesifik (3β-hidroksi-Δ5). -C27-steroid oksidoreduktase atau 3-okso-Δ4-steroid-5β-reduktase). "asam kolat. Ketika ada kekurangan asam empedu primer ini, tubuh memproduksi asam empedu abnormal yang dapat merusak hati, mengakibatkan gagal hati yang parah. Karena jumlah pasien dengan kesalahan bawaan sintesis asam empedu primer rendah, penyakit ini dianggap ' langka', dan Orphacol ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 18 Desember 2002.
Bagaimana Orphacol digunakan - Asam kolat?
Obat hanya dapat diperoleh dengan resep dokter dan pengobatan dengan Orphacol harus dimulai dan dipantau oleh dokter spesialis penyakit hati. Orphacol tersedia dalam bentuk kapsul dan harus diminum kira-kira pada waktu yang sama setiap hari dengan makan. Dosis harian antara 5 dan 15 mg per kg berat badan, disesuaikan untuk setiap pasien sesuai dengan status asam empedu, mulai dari dosis harian minimum 50 mg hingga dosis maksimum 500 mg. Pada anak-anak yang tidak dapat menelan kapsul , isinya dapat ditambahkan ke dalam susu botol atau jus buah. Pengobatan harus dihentikan jika fungsi hati tidak membaik dalam waktu tiga bulan.
Bagaimana cara kerja Orphacol - Asam kolat?
Asam kolat merupakan asam empedu primer utama yang diproduksi oleh hati.Asam kolat yang terkandung dalam Orphacol menggantikan asam kolat yang seharusnya diproduksi oleh tubuh pasien. Melakukannya membantu mengurangi produksi asam empedu yang tidak normal dan meningkatkan aktivitas normal empedu dalam sistem pencernaan, sehingga meredakan gejala kondisi tersebut.
Manfaat apa yang ditunjukkan Orphacol - Cholic acid selama penelitian?
Karena asam kolat adalah zat yang diketahui dan penggunaannya dalam defisiensi enzim ini sudah diketahui dengan baik, pemohon mempresentasikan data dari literatur ilmiah Pemohon menyajikan data dari literatur ilmiah, dikumpulkan pada 49 pasien dengan kesalahan bawaan sintesis asam empedu primer (38 pasien dengan defisiensi 3β-hidroksi-Δ5-C27-steroid oksidoreduktase dan 11 pasien dengan defisiensi 3-okso-Δ4-steroid-5β-reduktase), kemudian membandingkan efek pada 28 subjek yang diobati dengan asam kolat dibandingkan dengan efek pada pasien yang diobati dengan asam empedu yang berbeda atau tidak menjalani terapi substitusi. Dari literatur ilmiah diketahui bahwa pengobatan dengan asam kolat mengurangi jumlah asam empedu yang tidak normal pada pasien, mengembalikan fungsi hati yang normal dan berkontribusi untuk menunda atau mencegah perlunya transplantasi hati .
Apa risiko yang terkait dengan Orphacol - Asam kolat?
Efek samping yang terlihat dengan Orphacol adalah diare, gatal, peningkatan transaminase (enzim hati) dan terkadang batu empedu, meskipun frekuensinya tidak dapat diperkirakan secara andal dari data terbatas yang tersedia. Orphacol tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap asam kolat atau bahan lainnya. Ini tidak boleh digunakan pada pasien yang menggunakan fenobarbital, obat yang digunakan untuk mengobati epilepsi.
Mengapa Orphacol - Asam kolat telah disetujui?
Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) mencatat bahwa penggunaan asam kolat dalam pengobatan kesalahan bawaan sintesis asam empedu primer sudah mapan dalam praktik medis dan didokumentasikan dengan baik dalam literatur ilmiah, meskipun jumlah kasus yang terdokumentasi rendah karena kelangkaan kondisi. Oleh karena itu ia memutuskan bahwa manfaat Orphacol lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikan agar diberikan 'otorisasi edar' untuk obat tersebut. Orphacol diberi wewenang dalam 'keadaan luar biasa' karena tidak mungkin memperoleh informasi lengkap tentang Orphacol karena kelangkaan penyakitnya. Setiap tahun Badan Obat Eropa akan meninjau informasi baru yang tersedia dan ringkasan ini akan diperbarui sesuai dengan itu.
Informasi apa yang masih ditunggu untuk Orphacol - Cholic acid?
Karena Orphacol telah disahkan dalam keadaan luar biasa, perusahaan yang memasarkan Orphacol akan membuat database pasien yang diobati dengan Orphacol untuk memantau keamanan dan kemanjuran pengobatan dan akan mempresentasikan hasilnya kepada CHMP secara berkala dan spesifik.
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Orphacol - Cholic acid yang aman dan efektif?
Rencana manajemen risiko telah dikembangkan untuk memastikan bahwa Orphacol digunakan seaman mungkin. Berdasarkan rencana ini, informasi keselamatan telah ditambahkan ke ringkasan karakteristik produk dan selebaran paket untuk Orphacol, termasuk tindakan pencegahan yang tepat untuk diikuti oleh profesional kesehatan dan pasien. Perusahaan yang membuat Orphacol juga akan menyediakan dokter di semua Negara Anggota yang ingin meresepkan Orphacol dengan berkas yang berisi literatur tentang produk dan informasi yang berkaitan dengan diagnosis yang benar dari kondisi ini, risiko efek samping dan penggunaan obat yang benar.
Informasi lebih lanjut tentang Orphacol - Asam kolat
Pada tanggal 12 September 2013, Komisi Eropa memberikan "Otorisasi Pemasaran" untuk Orphacol, berlaku di seluruh Uni Eropa.Untuk informasi lebih lanjut tentang terapi Orphacol, baca brosur paket (disertakan dengan EPAR) atau konsultasikan dengan dokter Anda atau apoteker. Ringkasan pendapat Komite Produk Obat Yatim Orphacol tersedia di situs web Badan: ema.Europa.eu/Temukan obat / Obat manusia / Penunjukan penyakit langka Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 09-2013.
Informasi tentang Orphacol - Cholic acid yang dipublikasikan di halaman ini mungkin kedaluwarsa atau tidak lengkap. Untuk penggunaan yang benar dari informasi ini, lihat halaman Penafian dan informasi yang berguna.
