Apa itu Brineura - Cerliponase Alfa dan untuk apa?
Brineura adalah obat untuk pengobatan neuronal ceroid lipofuscinosis tipe 2 (CLN2), penyakit keturunan pada anak-anak yang menyebabkan kerusakan otak progresif.
Karena jumlah pasien dengan CLN2 rendah, penyakit ini dianggap 'langka', dan Brineura ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 13 Maret 2013.
Brineura mengandung zat aktif cerliponase alfa.
Bagaimana Brineura - Cerliponase Alfa digunakan?
Brineura diinfuskan langsung ke otak. Sebelum infus awal, pasien harus menjalani operasi untuk menanamkan perangkat, yang berjalan dari luar tengkorak melalui rongga cairan ke otak, di mana obat dilepaskan.
Infus diberikan setiap dua minggu sekali oleh seorang profesional kesehatan yang berpengalaman dalam memberikan obat-obatan ke otak. Untuk mengurangi risiko reaksi infus, pasien dapat diberikan obat lain sebelum atau selama pengobatan dengan Brineura atau infus dapat diperlambat.Pengobatan dapat dilanjutkan selama pasien mendapat manfaat.
Brineura hanya dapat diperoleh dengan resep dokter.Untuk informasi lebih lanjut, lihat brosur paket.
Bagaimana cara kerja Brineura - Cerliponase Alfa?
Pasien CLN2 kekurangan enzim yang diperlukan untuk perkembangan otak normal yang disebut tripeptidyl peptidase 1 (TPP1). Zat aktif dalam Brineura, cerliponase alfa, adalah salinan TPP1 dan digunakan untuk menggantikan enzim yang hilang.
Obat diinfuskan langsung ke otak untuk melewati sawar darah-otak, penghalang pelindung yang memisahkan aliran darah dari otak dan mencegah zat-zat seperti obat-obatan memasuki jaringan otak.
Manfaat apa yang ditunjukkan oleh Brineura - Cerliponase Alfa selama penelitian?
Dalam studi awal ditunjukkan bahwa Brineura mengurangi tingkat perkembangan penyakit yang diukur menurut skala penilaian standar.
Dalam sebuah penelitian terhadap 23 anak (usia rata-rata 4 tahun) yang diobati dengan Brineura selama hampir satu tahun, 20 dari mereka (87%) tidak mengalami penurunan 2 poin dalam keterampilan motorik dan bahasa yang secara historis diamati pada pasien yang tidak menerima pengobatan.
Penilaian dilakukan oleh dokter yang memberi pasien skor terpisah untuk keterampilan motorik dan bahasa (di mana 0 lebih parah dan 3 normal). Skor akhir pasien adalah jumlah dari dua skor.
Dalam studi lanjutan, manfaat Brineura bertahan selama satu tahun lagi; hasilnya menunjukkan bahwa penyakit ini dapat diperlambat pada sebagian besar pasien. Studi ini masih berlangsung.
Apa risiko yang terkait dengan Brineura - Cerliponase Alfa?
Efek samping yang paling umum dari Brineura (yang dapat mempengaruhi lebih dari 1 dari 5 orang) adalah demam, rendahnya tingkat protein dalam CSF (cairan dari otak dan sumsum tulang belakang), EKG abnormal (tes aktivitas jantung), muntah , infeksi saluran pernapasan atas (infeksi hidung dan tenggorokan) dan reaksi hipersensitivitas (alergi). Untuk daftar lengkap efek samping yang dilaporkan dengan Brineura, lihat brosur paket.
Brineura tidak boleh digunakan pada pasien yang mengalami reaksi hipersensitivitas (alergi) yang mengancam jiwa dengan Brineura dan yang gejalanya muncul kembali saat obat diberikan lagi. Itu juga tidak boleh diberikan kepada pasien yang memiliki shunt yang ditanamkan untuk mengalirkan kelebihan cairan dari otak. Terakhir, Brineura tidak boleh diberikan kepada pasien jika ada masalah dengan perangkat, seperti kebocoran atau infeksi.
Mengapa Brineura - Cerliponase Alfa disetujui?
Data yang tersedia menunjukkan bahwa Brineura berkontribusi untuk memperlambat hilangnya keterampilan motorik dan bahasa pada pasien dengan CLN2, penyakit yang tidak ada pengobatan lain.
Sejauh menyangkut keamanan, tidak ada masalah yang tidak dapat diterima yang muncul dari data. Oleh karena itu, Komite Badan untuk Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyimpulkan bahwa manfaat Brineura lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikannya agar disetujui untuk digunakan di UE.
Brineura diizinkan dalam "keadaan luar biasa" karena tidak mungkin mendapatkan informasi lengkap tentang Brineura karena kelangkaan penyakitnya. Setiap tahun Badan Obat Eropa akan meninjau informasi baru yang tersedia dan ringkasan ini akan diperbarui sesuai dengan itu.
Informasi apa yang masih ditunggu untuk Brineura?
Karena Brineura telah disahkan dalam keadaan luar biasa, perusahaan yang memasarkannya akan memberikan data lebih lanjut dari studi tentang keamanan obat, termasuk risiko reaksi alergi bila digunakan dalam jangka panjang, dan pada efektivitas jangka panjangnya dalam memperlambat atau menghentikan memburuknya kemampuan motorik dan bahasa. Studi akan melibatkan anak-anak di bawah usia dua tahun, yang saat ini tidak ada datanya.
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Brineura - Cerliponase Alfa yang aman dan efektif?
Perusahaan yang memasarkan Brineura akan memastikan bahwa semua tenaga kesehatan yang diharapkan menggunakan obat diberikan materi pendidikan tentang cara menggunakannya dan cara mencegah masalah yang terkait dengan perangkat, seperti infeksi atau obstruksi.
Rekomendasi dan tindakan pencegahan yang harus diperhatikan oleh profesional kesehatan dan pasien agar Brineura digunakan dengan aman dan efektif juga telah dilaporkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran kemasan.
Informasi lebih lanjut tentang Brineura - Cerliponase Alfa
Untuk versi lengkap EPAR Brineura, lihat situs web Badan: ema.europa.eu/Temukan obat / Obat manusia / laporan penilaian publik Eropa. Untuk informasi lebih lanjut tentang terapi Brineura, baca brosur paket (disertakan dengan EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda.
Ringkasan pendapat Komite Produk Obat Yatim untuk Brineura tersedia di situs web Badan: ema.europa.eu/Temukan obat / Obat manusia / Penunjukan penyakit langka.
Informasi tentang Brineura - Cerliponase Alfa yang dipublikasikan di halaman ini mungkin kedaluwarsa atau tidak lengkap. Untuk penggunaan yang benar dari informasi ini, lihat halaman Penafian dan informasi yang berguna.
