Apa itu Cystadane?
Cystadane adalah bubuk oral yang mengandung zat aktif betaine anhydrous.
Untuk apa Cystadane digunakan?
Cystadane digunakan dalam pengobatan homocystinuria, sebagai suplemen untuk terapi lain, seperti vitamin B6 (piridoksin), vitamin B12 (cobalamin), folat, dan diet tertentu.
Homocystinuria adalah penyakit herediter (genetik) di mana tubuh tidak dapat sepenuhnya memetabolisme asam amino metionin.Metionin secara alami ada dalam protein makanan dan biasanya diubah menjadi homosistein, kemudian menjadi sistein.Pasien yang terkena homocystinuria mereka tidak dapat mengubah homosistein menjadi sistein; akibatnya, homosistein terakumulasi dalam darah dan urin. Gejala khas homocystinuria meliputi: trombosis (pembentukan bekuan darah di pembuluh darah), kerapuhan tulang, kelainan tulang, ektopia lentis (kelainan di mana lensa bergeser dari posisi normalnya) dan keterbelakangan mental. Ini adalah penyakit serius. tingkat kematian yang tinggi Cystadane digunakan pada pasien dengan ketiga jenis homocystinuria yang diketahui, disebabkan oleh defisiensi zat yang diperlukan untuk metabolisme metionin ("cystathionine beta-synthase" [CBS] atau "5.10 - methylenetetrahydrofolate reductase "[MTHFR ]) atau dari cacat dalam" metabolisme kofaktor cobalamin "(cbl).
Karena jumlah pasien dengan homocystinuria rendah, penyakit ini dianggap langka, dan Cystadane ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 9 Juli 2001.
Obat hanya dapat diperoleh dengan resep dokter.
Bagaimana Cystadane digunakan?
Pengobatan dengan Cystadane harus diawasi oleh dokter yang berpengalaman dalam pengobatan pasien dengan homocystinuria.
Dosis standar Cystadane yang direkomendasikan untuk pasien di atas 10 tahun adalah 6 g per hari, dibagi menjadi dua dosis yang sama. Anak-anak di bawah usia 10 tahun harus mengonsumsi 100 mg per kilogram berat badan per hari, dibagi menjadi dua dosis yang sama. Dosis untuk anak-anak dapat disesuaikan sesuai dengan respons terhadap pengobatan (dimonitor dengan mengukur kadar homosistein dalam darah); Namun, meningkatkan frekuensi di luar dua kali sehari atau meningkatkan dosis di atas 150 mg per kilogram berat badan tidak meningkatkan manfaat Cystadane.Tujuan pengobatan adalah untuk menjaga kadar homosistein plasma di bawah 15 M atau di bawah nilai normal. serendah mungkin. Ini biasanya dicapai dalam waktu satu bulan.
3 sendok takar disertakan dengan Cystadane, memberikan 100 mg, 150 mg, dan 1 g
debu. Dosis harus benar-benar larut dalam air, jus, susu, susu formula atau makanan dan harus ditelan segera setelah pencampuran.
Bagaimana cara kerja Cystadane?
Betaine adalah zat alami yang diekstrak dari gula bit. Pada homocystinuria, betaine mengurangi kadar homosistein plasma dengan memfasilitasi reaksi dalam tubuh yang disebut "remetilasi", dimana homosistein diubah kembali menjadi metionin, sehingga memperbaiki gejala penyakit.
Bagaimana Cystadane dipelajari?
Perusahaan menyajikan data tentang Cystadane dari literatur ilmiah. Di antaranya adalah 202 laporan yang menjelaskan efek Cystadane, diberikan pada berbagai dosis, pada tingkat homocysteine pada pasien homocystinuria dari berbagai usia. Informasi gejala, dosis dan lama pengobatan, serta obat lain yang diminum juga diberikan kepada 140 pasien
pada waktu bersamaan. Sebagian besar pasien juga mengonsumsi vitamin B6 atau B12, atau folat. Informasi dari studi ini dibandingkan dengan laporan yang diterbitkan yang menggambarkan hasil yang diamati pada pasien yang tidak diobati dengan penyakit yang sama.
Manfaat apa yang ditunjukkan Cystadane selama penelitian?
Pasien yang memakai Cystadane menunjukkan penurunan kadar homosistein yang lebih besar daripada pasien yang tidak diobati, terkait dengan perbaikan gejala kardiovaskular (jantung dan pembuluh darah) dan perbaikan sistem saraf yang dilaporkan oleh sekitar tiga perempat pasien yang menjalani pengobatan dengan Cystadane. Obat itu efektif dalam mengobati pasien dengan ketiga jenis homocystinuria.
Apa risiko yang terkait dengan Cystadane?
Efek samping yang paling sering dengan Cystadane (terlihat pada lebih dari 1 dari 10 pasien) adalah level
peningkatan kadar metionin plasma. Kadar metionin perlu dipantau pada pasien yang menggunakan Cystadane, karena peningkatan kadar ini dapat dikaitkan dengan edema otak (pembengkakan otak). Pasien dengan gejala edema serebral seperti sakit kepala pagi hari dengan muntah atau perubahan visual harus memberi tahu dokter mereka, karena pengobatan dengan Cystadane mungkin perlu dihentikan. Untuk daftar lengkap efek samping yang dilaporkan dengan Cystadane, lihat Leaflet Paket Cystadane tidak boleh digunakan pada pasien yang hipersensitif (alergi) terhadap betaine.
Mengapa Cystadane disetujui?
Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyimpulkan bahwa, meskipun studi sistematis terbatas yang dilakukan dengan Cystadane, obat ini berguna sebagai terapi tambahan dalam pengobatan homocystinuria, sebagai suplemen untuk terapi berbasis vitamin dan dalam kombinasi dengan diet khusus Komite mencatat bahwa Cystadane bukanlah pengganti perawatan lain.
CHMP memutuskan bahwa manfaat Cystadane lebih besar daripada risikonya sebagai pengobatan tambahan untuk homocystinuria, bila digunakan sesuai dengan petunjuk produk, dan oleh karena itu merekomendasikan agar diberikan Izin Pemasaran.
Langkah-langkah apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Cystadane yang aman?
Perusahaan yang membuat Cystadane akan membuat daftar pasien yang minum obat untuk
memantau keselamatan mereka. Secara khusus, ia akan memantau kasus edema serebral, yang telah diamati pada sejumlah kecil pasien selama uji coba obat.
Informasi lain tentang Cystadane:
Pada tanggal 15 Februari 2007, Komisi Eropa memberikan Orphan Europe SARL "Otorisasi Pemasaran" untuk Cystadane, berlaku di seluruh Uni Eropa.
Untuk mendaftarkan penunjukan Cystadane sebagai obat yatim piatu klik di sini.
Untuk versi lengkap dari Cystadane EPAR klik di sini.
Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 01-2007.
Informasi tentang Cystadane - Betaine Anhydrous yang dipublikasikan di halaman ini mungkin kedaluwarsa atau tidak lengkap. Untuk penggunaan yang benar dari informasi ini, lihat halaman Penafian dan informasi yang berguna.
