Apa itu Spinraza - Nusinersen dan kegunaannya?
Spinraza adalah obat yang digunakan untuk mengobati atrofi otot tulang belakang (SMA) 5q, penyakit genetik yang menyebabkan kelemahan dan atrofi otot, termasuk otot paru-paru.Penyakit ini terkait dengan cacat pada kromosom 5q dan gejalanya biasanya dimulai segera setelah lahir. .
Karena jumlah pasien SMA rendah, penyakit ini dianggap 'langka', dan Spinraza ditetapkan sebagai 'obat anak yatim' (obat yang digunakan untuk penyakit langka) pada 2 April 2012.
Spinraza mengandung zat aktif nusinersen.
Bagaimana Spinraza digunakan?
Spinraza hanya dapat diperoleh dengan resep dan pengobatan harus dimulai oleh dokter yang berpengalaman dalam pengelolaan SMA.
Obat ini tersedia sebagai solusi untuk injeksi dalam botol 12 mg. Ini diberikan sebagai suntikan intratekal (di punggung bawah, langsung ke tulang belakang) oleh dokter atau perawat yang berpengalaman dalam melakukan prosedur ini.Pasien mungkin perlu dibius (diberi obat untuk menenangkannya) sebelum memberikan Spinraza.
Dosis yang dianjurkan adalah 12 mg (satu vial) yang harus diberikan sesegera mungkin setelah pasien didiagnosis SMA. Dosis pertama harus diikuti dengan 3 dosis lagi, setelah 2, 4 dan 9 minggu dan kemudian dengan satu dosis setiap 4 bulan sesudahnya. Pengobatan harus dilanjutkan selama pasien mendapat manfaat darinya. Untuk informasi lebih lanjut, lihat brosur paket.
Bagaimana cara kerja Spinraza - Nusinersen?
Pasien dengan SMA kekurangan protein yang disebut 'motor neuron survival factor' (SMN), yang penting untuk kelangsungan hidup dan fungsi normal neuron motorik (sel saraf di sumsum tulang belakang yang mengontrol gerakan otot). Protein SMN diproduksi oleh dua gen, SMN1 dan SMN2. Pasien dengan SMA kekurangan gen SMN1 tetapi memiliki gen SMN2 yang sebagian besar menghasilkan protein SMN pendek yang tidak berfungsi sebaik protein full-length.
Spinraza adalah oligonukleotida antisense sintetis (sejenis bahan genetik) yang memungkinkan gen SMN2 membuat protein full-length yang dapat berfungsi secara normal. Ini menggantikan protein yang hilang, sehingga menghilangkan gejala penyakit.
Manfaat apa yang ditunjukkan Spinraza - Nusinersen selama penelitian?
Satu studi utama yang melibatkan 121 bayi (usia rata-rata 7 bulan) dengan SMA menunjukkan bahwa Spinraza efektif dalam meningkatkan gerakan bila dibandingkan dengan plasebo (injeksi dummy).
Setelah satu tahun pengobatan, 51% bayi yang menerima Spinraza (37 dari 73) mengalami kemajuan dalam mengembangkan kontrol kepala, berguling, duduk, merangkak, berdiri dan berjalan, sementara tidak ada kemajuan serupa yang diamati pada bayi yang menerima plasebo. , sebagian besar bayi yang diobati dengan Spinraza bertahan lebih lama dan membutuhkan bantuan pernapasan lebih lambat daripada mereka yang menerima plasebo.
Studi lain sedang dilakukan untuk mengevaluasi kemanjuran Spinraza pada anak-anak dengan SMA yang kurang parah dan didiagnosis pada tahap selanjutnya (usia rata-rata 3 tahun).Analisis sementara menunjukkan hasil yang konsisten dengan bayi yang penyakitnya memiliki onset lebih awal.
Apa risiko yang terkait dengan Spinraza - Nusinersen?
Efek samping yang paling umum dengan Spinraza (yang dapat mempengaruhi lebih dari 1 dari 10 orang) adalah sakit kepala dan sakit punggung; namun, pada neonatus efek samping ini tidak dapat dinilai karena mereka tidak dapat mengomunikasikannya. Efek samping ini diyakini disebabkan oleh suntikan ke tulang belakang yang diberikan untuk memberikan obat.
Untuk daftar lengkap efek samping dan batasan yang dilaporkan dengan Spinraza, lihat brosur paket.
Mengapa Spinraza - Nusinersen disetujui?
Dalam penilaiannya, Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) mengakui sifat serius penyakit ini dan kebutuhan mendesak akan perawatan yang efektif.
Spinraza telah terbukti membawa perbaikan yang bermakna secara klinis pada anak-anak dengan penyakit dalam berbagai tingkat keparahan. Meskipun obat tersebut belum diuji pada pasien dengan bentuk SMA yang paling parah dan ringan, diharapkan dapat memberikan manfaat yang sama pada pasien tersebut.
Efek samping dianggap dapat dikelola karena sebagian besar terkait dengan rute pemberian obat.
Oleh karena itu, CHMP memutuskan bahwa manfaat Spinraza lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikannya agar disetujui untuk digunakan di UE.
Tindakan apa yang diambil untuk memastikan penggunaan Spinraza - Nusinersen yang aman dan efektif?
Perusahaan yang memasarkan Spinraza akan menyelesaikan studi berkelanjutan tentang keamanan dan kemanjuran jangka panjang obat pada pasien yang memiliki gejala SMA dan pada pasien yang belum memiliki gejala.
Rekomendasi dan tindakan pencegahan yang harus diperhatikan oleh profesional kesehatan dan pasien agar Spinraza digunakan dengan aman dan efektif juga telah dilaporkan dalam ringkasan karakteristik produk dan selebaran kemasan.
Informasi lebih lanjut tentang Spinraza - Nusinersen
Untuk versi lengkap EPAR Spinraza, silakan lihat situs web Agensi: ema.europa.eu/Temukan obat / Obat manusia / laporan penilaian publik Eropa. Untuk informasi lebih lanjut tentang terapi Spinraza, baca brosur paket (disertakan dengan EPAR) atau hubungi dokter atau apoteker Anda.
Ringkasan pendapat Komite Produk Obat Yatim untuk Spinraza tersedia di situs web Badan: ema.europa.eu/Temukan obat / Obat manusia / Penunjukan penyakit langka.
Informasi tentang Spinraza - Nusinersen yang dipublikasikan di halaman ini mungkin sudah kadaluwarsa atau tidak lengkap. Untuk penggunaan yang benar dari informasi ini, lihat halaman Penafian dan informasi yang berguna.
.jpg)
