Apa itu Replagal?
Replagal adalah larutan infus yang mengandung zat aktif agalsidase alfa.
Untuk apa Replagal digunakan?
Replagal digunakan untuk mengobati pasien dengan penyakit Fabry, kondisi bawaan yang langka.
Penderita penyakit ini kekurangan enzim alfa-galaktosidase A. Enzim ini biasanya memecah lipid globotriaosylceramide (Gb3).Jika enzim ini hilang, Gb3 tidak dapat dipecah dan terakumulasi dalam sel, misalnya di sel tersebut. .ginjal.
Pasien dengan penyakit Fabry dapat memiliki berbagai gejala, yang meliputi penyakit serius, seperti gagal ginjal, masalah jantung dan stroke.
Karena jumlah pasien dengan penyakit Fabry rendah, penyakit ini dianggap 'langka' dan Replagal ditetapkan sebagai 'obat yatim piatu' (obat yang digunakan untuk mengobati penyakit langka) pada tanggal 8 Agustus 2000.
Obat hanya dapat diperoleh dengan resep dokter.
Bagaimana Replagal digunakan?
Replagal harus diberikan di bawah pengawasan dokter yang berspesialisasi dalam pengobatan penyakit Fabry atau penyakit metabolik bawaan lainnya. Hal ini diberikan sebagai infus intravena 0,2 mg / kg berat badan selama 40 menit setiap 2 minggu.Efek Replagal diberikan kepada anak-anak telah diperiksa dalam beberapa penelitian dan oleh karena itu disarankan bahwa Replagal dapat digunakan pada anak-anak dari 7 sampai 18 tahun dengan dosis yang sama. Pasien yang memiliki masalah ginjal parah memiliki respons yang lebih rendah terhadap pengobatan. Replagal ditujukan untuk penggunaan jangka panjang.
Bagaimana cara kerja Replagal?
Replagal adalah terapi penggantian enzim, yaitu terapi yang memberikan pasien kekurangan enzim. Replagal dimaksudkan untuk menggantikan enzim manusia alfa-galaktosidase A, yang tidak dimiliki oleh penderita penyakit Fabry. Zat aktif dalam Replagal, agalsidase alfa, adalah salinan dari enzim manusia yang diproduksi dengan metode yang disebut 'teknologi DNA rekombinan': enzim dibuat oleh sel yang telah menerima gen (DNA) yang membuatnya mampu menghasilkan enzim . Enzim pengganti ini mendorong pemecahan Gb3 mencegah akumulasi dalam sel.
Bagaimana Replagal dipelajari?
Replagal telah dipelajari dalam dua studi klinis yang melibatkan total 40 pasien pria. Replagal dibandingkan dengan plasebo (pengobatan dummy); dalam satu studi efeknya pada rasa sakit diukur, sementara dalam studi lain efeknya pada penghapusan Gb3 dari ventrikel kiri (miokardium) diperiksa Sebuah studi pada 15 pasien wanita (pembawa) juga dilakukan.
Replagal juga telah dipelajari pada 24 anak antara usia 6 setengah hingga 18 tahun.
Manfaat apa yang ditunjukkan Replagal selama penelitian?
Setelah 6 bulan terapi, Replagal secara signifikan mengurangi rasa sakit pada pasien yang diobati dibandingkan dengan mereka yang menerima plasebo (pengobatan dummy). Replagal menghasilkan penurunan rata-rata massa ventrikel kiri sebesar 11,5 g, sedangkan pasien yang diobati dengan plasebo mengalami peningkatan sebesar 21,8 g. Hasil ini menunjukkan bahwa gejala penyakit membaik atau penyakit tetap stabil. Pada wanita, efeknya sebanding dengan hasil yang terlihat pada pria. Anak yang mendapat pengobatan Replagal selama 6 bulan tidak menunjukkan peningkatan massa jantung dan kadar Gb3 darah mengalami penurunan.
Apa risiko yang terkait dengan Replagal?
Efek samping yang paling umum (terlihat pada lebih dari satu dari 10 pasien selama penelitian) disebabkan oleh infus daripada obat itu sendiri, terutama menggigil, sakit kepala, mual, demam, kemerahan pada wajah dan kelelahan ( kelelahan), yang umumnya tidak serius. Efek samping lain yang sangat umum termasuk rasa sakit dan ketidaknyamanan. Efek samping yang dilaporkan pada anak-anak serupa dengan yang terlihat pada orang dewasa. Untuk daftar lengkap efek samping yang dilaporkan dengan Replagal, silakan lihat brosur paket .
Pasien yang memakai Replagal dapat mengembangkan antibodi (protein yang dihasilkan sebagai reaksi terhadap Replagal, yang dapat mengganggu pengobatan).
Replagal tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) terhadap agalsidase alfa atau bahan obat lainnya.
Mengapa Replagal disetujui?
Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) memutuskan bahwa untuk pasien dengan penyakit Fabry, pengobatan dengan Replagal dapat menghasilkan manfaat klinis dalam jangka panjang. CHMP memutuskan bahwa manfaat Replagal lebih besar daripada risikonya dan merekomendasikan agar obat tersebut diberikan Izin Edar.
Replagal telah disahkan "dalam keadaan luar biasa" karena, seperti yang digunakan untuk mengobati penyakit langka, tidak mungkin untuk mendapatkan informasi lebih rinci tentang obat tersebut. European Medicines Agency (EMEA) meninjau informasi baru yang tersedia setiap tahun dan ringkasan ini akan diperbarui jika perlu.
Informasi apa yang masih ditunggu untuk Replagal?
Perusahaan yang membuat Replagal akan melakukan penelitian lebih lanjut tentang obat tersebut, terutama untuk mendapatkan hasil dari 5 tahun terapi, dosis lain, dosis pemeliharaan dan studi pada anak-anak.
Informasi lebih lanjut tentang Replagal
Pada tanggal 3 Agustus 2001, Komisi Eropa memberikan TKT Europe AB "Otorisasi Pemasaran" untuk Replagal, yang berlaku di seluruh Uni Eropa. "Otorisasi Pemasaran" diperbarui pada tanggal 3 Agustus 2006. Untuk pendaftaran status yatim piatu Replagal, klik di sini.
Untuk versi lengkap EPAR Replagal, klik di sini.
Pembaruan terakhir dari ringkasan ini: 02-2007
Informasi tentang Replagal - Agalsidase alfa yang dipublikasikan di halaman ini mungkin sudah kadaluwarsa atau tidak lengkap. Untuk penggunaan yang benar dari informasi ini, lihat halaman Penafian dan informasi yang berguna.
